ABSTRACT
Objetivo: Fornecer evidências econômicas que suportem o uso do fator VII ativado recombinante (rFVIIa) em comparação ao complexo protrombínico parcialmente ativado (CCPa) para o tratamento do episódio de sangramento leve a moderado devido a hemofilia com anticorpos inibidores no Sistema Único de Saúde (SUS). Métodos: Estudos que investigaram a eficácia clínica dos tratamentos CCPa e rFVIIa indicam diferenças entre eles na capacidade de controlar os sangramentos. A análise de custo-efetividade foi desenvolvida com base em dois modelos de árvore de decisão propostos por You et al. (2009) e Jiménez-Yuste et al. (2013). O desfecho clínico foi o percentual de pacientes que controlam o sangramento e o desfecho econômico incluiu custos médicos diretos. O horizonte de tempo variou com a gravidade da hemorragia. Os custos unitários foram obtidos do Diário Oficial da União (1 µg de rFVIIa R$ 2,09 e 1U de CCPa R$ 2,28). No modelo de You foram considerados também custos com ácido tranexâmico e centro de tratamento, extraídos da CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) e do SIGTAP (Sistema de Gerenciamento da Tabela de Procedimentos), respectivamente. Resultados: O modelo de You indicou maior percentual de pacientes que tiveram o sangramento controlado com rFVIIa comparado ao CCPa (89,2% vs. 75,1%) com menor custo de tratamento (R$ 18.921 vs. R$ 28.691). Considerando Jiménez-Yuste, o percentual de pacientes com sangramento controlado também é maior com rFVIIa (79,0% vs. 61,0%), com menor custo de tratamento (R$ 63.446 vs. R$ 68.952). Conclusão: O rFVIIa é uma alternativa cost-saving para o tratamento de pacientes com hemofilia congênita com inibidores comparado ao CCPa.
Objective: To provide economic evidences that support the use of recombinant activated factor VII (rFVIIa) in comparison to activated prothrombin complex concentrate (aPCC) for the treatment of episodes of mild to moderate bleeding due to haemophilia with inhibitors in Sistema Único de Saúde (SUS). Methods: Studies that explored the clinical efficacy of aPCC and rFVIIa treatments have shown differences between them in their capacity for controlling bleeding episodes. The cost-effectiveness analysis was developed based on two decision tree models proposed by You et al. (2009) and Jiménez-Yuste et al. (2013). The clinical outcome was the percentage of patients with controlled bleeding, and the economic outcome was direct medical costs. The time horizon varied according to hemorrhage severity. Drugs unit costs were obtained from the Diário Oficial da União (1 µg of rFVIIa R$ 2.09 and 1U of aPCC R$ 2.28). In You model, also considered the costs with tranexamic acid and treatment center, extracted from CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) and SIGTAP (Sistema de Gerenciamento da Tabela de Procedimentos), respectively. Results: You model showed a higher percentage of patients that controlled bleeding with rFVIIa compared to aPCC (89.2% vs. 75.1%) and with lower treatment cost (R$ 18,921 vs. R$ 28,691). Considering Jiménez-Yuste, the percentage of patients that controlled bleeding was also greater with rFVIIa (79.0% vs. 61.0%) with lower treatment cost (R$ 63,446 vs. R$ 68,952). Conclusion: rFVIIa is a cost-saving alternative for the treatment of patients with congenital haemophilia with inhibitors compared to aPCC.